유전자가위

▶ 유전자가위 ◀

“영국 보건부 산하 의약품·의료기기안전관리국(MHRA)이 11월 16일 12세 이상 겸상 적혈구 빈혈증과 지중해빈혈 등 혈액질환을 치료하는 「카스거비(Casgevy)」를 승인, 세계 최초로 유전자 교정 기술을 질병 치료제로 사용하는 치료법을 승인했다. 카스거비에 사용된 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위는 3세대 유전자 교정 기술로, 특정 DNA에 결합하는 유전물질과 해당 부위를 잘라내는 효소 단백질을 결합한 형태이다. 카스거비는 환자의 골수 줄기세포에 문제가 있는 유전자를 표적으로 삼아 고친 뒤 다시 환자에게 정맥주사하는 원리다.”

인간 및 동식물 세포의 유전체를 교정하는 데 사용되는 유전자 교정 기술로 유전체에서 특정 염기 서열을 인식한 후 해당 부위의 DNA를 정교하게 잘라내는 시스템을 말한다. 

 

개발된 유전자가위로는 ▷1세대 징크핑거 뉴클레이즈(ZFNs) ▷2세대 탈렌(TALENs) ▷3세대 크리스퍼(CRISPR-Cas9)가 있다. 

 

가장 최근 기술인 크리스퍼 유전자가위는 인간이나 동식물의 세포에서 특정 유전자가 있는 DNA를 잘라내는 효소로, 교정하려는 DNA를 찾아내는 가이드 RNA와 DNA를 잘라내는 Cas9 단백질로 구성된다. 

 

Cas9 단백질을 DNA의 특정 위치로 데려다주는 안내 물질(가이드 RNA)과 결합시켜 세포 안에 넣으면, 가이드 RNA가 가리키는 위치를 Cas9이 정밀하게 절단한다. 

 

이때 절단된 DNA가 자연 복구되는 과정 중에 다른 유전자를 끼워 넣을 수도 있는 등 유전자의 원하는 부위를 제거하거나 필요한 유전자를 삽입해 질병을 치료하는 것이다. 

 

이와 같은 크리스퍼 기술을 이용하면 유전자를 잘라내고 새로 바꾸는 데 최장 수년씩 걸리던 것이 며칠로 줄어들며, 동시에 여러 군데의 유전자를 손볼 수 있다는 장점이 있다.

-박문각 시사상식 2023 10~12-